Ez volt talán a legelső olyan gyógyszerkísérlet, aminél minden alany szervezetében remisszióba lépett a daganat, ez pedig igen komoly reményeked adhat a betegséggel való küzdelemben.
A végbélrák kezelésében ígéretesnek tűnő áttörést jelent, hogy egy az Egyesült Államokban végzett kis gyógyszeres kísérlet során megállapították, hogy a kísérletben kezelt valamennyi beteg rákja sikeresen remisszióba lépett. A dostarlimab nevű, Jemperli márkanév alatt forgalmazott gyógyszer egy olyan immunterápiás gyógyszer, amelyet az endometriumrák kezelésében alkalmaznak, de ez volt az első klinikai vizsgálat arra vonatkozóan, hogy a végbélrák daganatai ellen is hatásos-e.
Az eddig közölt korai eredmények szerint meglepően hatásos, a kutatócsoport szerint az összes vizsgálati betegnél tapasztalt sikeres rákremisszió példa nélküli lehet egy rákgyógyszeres beavatkozás esetében. Érdemes megjegyezni, hogy a pozitív eredményeket eddig csak 12 betegnél tapasztalták (a vizsgálat folyamatban van), akiknek mindannyiuknál olyan genetikai mutációval rendelkező tumorok voltak, amelyek az MMRd nevű genetikai mutációt mutatták, amely a végbélrákos betegek körülbelül 5-10 százalékának egy alcsoportjában fordul elő.
Az ilyen tumorral rendelkező betegek általában kevésbé reagálnak a kemoterápiás és sugárkezelésre, ami növeli a tumor sebészi eltávolításának szükségességét. Az MMRd mutációk azonban a rákos sejteket is sebezhetőbbé tehetik az immunválaszra, különösen, ha azt egy immunterápiás szer - ebben az esetben egy ellenőrzőpont-gátló - erősíti, amely felszabadítja az immunsejtek korlátozását, így azok hatékonyabban tudják elpusztítani a rákos sejteket. Normális esetben az ilyen típusú végbéldaganatokban szenvedő betegek a rák sebészi eltávolítása előtt kemoterápiára és sugárkezelésre számíthatnak. Sajnos sok beteg számára ez a kezelési skála hosszú távú következményekkel jár, amelyek egész életükre kihatnak.
Elképesztő szerencse, hogy a vizsgálatba bevont betegek eddig teljesen elkerülték mind ezeket az eljárásokat, mind a hozzájuk kapcsolódó mellékhatásokat. A 2. fázisú vizsgálatban a betegek hat hónapon keresztül háromhetente kaptak dostarlimabot, amit a szokásos kemoradioterápia és műtét követett, ha a tumorok visszatértek. Nem tértek vissza. A hat hónapos követés után a vizsgálatban részt vevő mind a 12 betegnél klinikai teljes választ mutattak ki, és többek között az MRI- és PET-vizsgálatok, az endoszkópia és a biopszia során nem volt kimutatható tumor.
Semmit sem ér, hogy a kutatás - amelyet számos szervezet, köztük a Jemperlit gyártó GlaxoSmithKline gyógyszergyártó cég finanszírozott - még nem ért véget, és ezek még csak előzetes eredmények, amelyekről egyelőre csak beszámolnak.
Jelenleg összesen 12 beteg fejezte be a kezelést és esett át legalább hat hónapos utánkövetésen. A betegek mintegy háromnegyedénél eddig enyhe vagy közepes mértékű mellékhatásokat tapasztaltak, többek között kiütéseket, viszketést, fáradtságot és hányingert - de eddig még egyiküknél sem jelentkezett a rák újbóli kialakulása, a medián követési idő egy év, és néhány beteg két éve rákmentes.
A vizsgálatba végül várhatóan körülbelül 30 beteg fog bekapcsolódni. Amikor a teljes csoportra vonatkozó adatokkal rendelkezünk, teljesebb képet kapunk arról, hogy a dostarlimab mennyire biztonságos és hatékony a végbélrákos betegeknél, bár még sokkal több vizsgálatra van szükség a betegek szélesebb csoportjain. Addig is a jelenlegi eredményeket egyszerre kell optimistán és óvatosan kezelni. A kezelésre adott klinikai teljes válasz nem helyettesíti a hosszú távú rákkontrollt, mivel még ha a dostarlimabhoz hasonló ellenőrzőpont-gátlóknak évekig tartó hatásuk is lehet, a daganat újranövekedése általában a betegek kisebbségénél várható, ahol a daganatot nem műtéti úton kezelik, nemhogy egy ilyen kísérleti kezeléssel.
(Forrás: ScienceAlert)
