Az IFLScience számol be arról az áttörésről, amit Michel Michaelide professzor és csapata ért el a gyerekkori vaksággal érintett fiataloknál.
Ez is érdekelhet! Még a tudósokat is meglepte, milyen jól reagáltak a vak egerek a kezelésre
A portál emlékeztet, hogy a kísérletben részt vevő gyerekek egytől egyig az úgynevezett retina dystrophia súlyos formájával születtek. A betegség során a retina sejtjei rendkívül gyorsan kezdnek el pusztulni, ami végül vakságot okoz.
A szindrómát az AIPL1 nevű gén hiánya okozza, melynek elsődleges feladata az, hogy a látóidegek segítségével jeleket küldjenek az agyba. Az IFLScience szerint azok,
akik retina dystrophiában szenvednek, a sötétséget és a világosságot képesek megkülönböztetni, de ezen kívül nem látnak semmit, így hivatalosan is vaknak számítanak.
A betegség nagyjából 5000-ből egy gyermeket érint
Fotó: Shutterstock
A látáskárosodás kisgyermekeknél rendkívül káros hatással van a fejlődésükre
– idézi a portál a tanulmány társszerzőjét, James Bainbridge professzort.
A csecsemőkorban alkalmazott kezelés ezzel az új genetikai gyógymóddal alapjaiban változtathatja meg a legsúlyosabban érintettek életét.
A génterápia során az AIPL1 egészséges másolatait egy ártalmatlan vírus segítségével fecskendezik a retinába. Ez a módszer egy természetes mechanizmust használ ki: a vírus megfertőzi a retina sejtjeit, melyek ennek hatására elkezdik termelni az AIPL1 gén által előállított fehérjéket.
Ez a fehérje kulcsszerepet játszik a retinasejtek fejlődésében és működésében – vagyis a terápia lehetővé teszi, hogy ezek a sejtek jobban és hosszabb ideig működjenek, mint egyébként tennék.
Ezt is olvasd el! Így befolyásolhatja a kávézás az elhízás és a cukorbetegség esélyeit
A kísérletben részt vevő gyermekek mind három éven aluliak voltak, és kezdetben biztonsági okokból csak az egyik szemükbe fecskendezték be a vírussal átoltott gént.
