Sikeresen alkalmaztak génterápiát a húsz éve megvakult férfi esetében.


A személyazonosságát nem hozták nyilvánosságra annak a Bretagne-ban élő páciensnek, akinél sikeresen alkalmazták az úgynevezett optogenetikai terápiát a párizsi Látás Intézet szakemberei a BBC News szerint.

A férfinál retinitis pigmentosát, vagyis festékes szemideghártya-gyulladást diagnosztizáltak közel 40 éve. A betegség több mint kétmillió embert érint világszerte. Noha a teljes megvakulás a kórkép alapján elég ritka, a férfi mégis elvesztette látását két évtizeddel ezelőtt.

A terápiának köszönhetően a páciens ma már képes érzékelni a fényt az egyik szemével. A szakemberek által alkalmazott módszer az algák által termelt proteinekre (a retina fényérzékenységét biztosító rodopszinok egyik alcsaládjára) épül. Ezek fény hatására megváltoztatják a viselkedésüket.

A mikrobák pedig a proteinek hatására elkezdenek mozogni a fény felé.

A kezelés első lépéseként génterápiát alkalmaztak. Ezt úgy kell elképzelni, hogy az algáktól származó, a rodopszinok létrehozására irányuló genetikai instrukciót mintegy átadták, megtanították a retina még megmaradt mélyen lévő rétegeiben lévő sejteknek a szem hátsó részében.

Amikor ezeket a sejteket fény éri, elektromos jelet küldenek az agynak. Mivel csak sárga fényre reagálnak, a páciensnek egy speciális szemüveget készítettek, amely a megfelelő hullámhosszon közvetíti a világ képkockáit a szeme hátsó részébe.

A szakembereknek hónapokra volt szükségük, mire megfelelő mennyiségű rodopszin halmozódott fel a szemben. Az agy tulajdonképpen megtanult egy új nyelvet a látás visszanyeréséhez.

A Nature Medicine című folyóiratban publikált eredmények alapján a beteg férfi akkor tudta, hogy a kezelés működik, amikor az utcán sétálva egyszer csak észrevette, hogy látja a gyalogátkelőhely csíkjait.

A páciens ma már képes arra, hogy megfogjon és megszámoljon tárgyakat egy asztalon.

(Forrás: MTI)

A figyelmetekbe ajánljuk